多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）仍然为不可治愈的恶性血液系统肿瘤，近年来，随着监测手段和诊疗能力的提升，国内外MM诊疗指南几度更新，依托指南规范和指导诊疗实践，我国的MM诊疗水平不断提升。《肿瘤瞭望》特邀中南大学湘雅三医院李昕教授分享推进MM规范化诊疗实践经验，谈挑战，话对策；此外，李教授着眼于真实世界研究结果，解析本中心以伊沙佐米为基础持续治疗策略的疗效和安全性，从指南到实践谈中国MM规范诊疗之路。
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编者按：多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）仍然为不可治愈的恶性血液系统肿瘤，近年来，随着监测手段和诊疗能力的提升，国内外MM诊疗指南几度更新，依托指南规范和指导诊疗实践，我国的MM诊疗水平不断提升。《肿瘤瞭望》特邀中南大学湘雅三医院李昕教授分享推进MM规范化诊疗实践经验，谈挑战，话对策；此外，李教授着眼于真实世界研究结果，解析本中心以伊沙佐米为基础持续治疗策略的疗效和安全性，从指南到实践谈中国MM规范诊疗之路。
延长生存，规范化治疗是重要途径
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，是血液系统常见恶性肿瘤，目前仍不可治愈，最终均会复发或疾病进展。随着复发次数增多，平台期越来越短，应该尽可能延长第一次缓解，延缓复发[1]。由于这种疾病本身临床表现异质性较高，临床表现多种多样，很容易被漏诊或误诊。研究显示，2000年至2014年全球MM患者的5年生存率为30%~50%，而中国MM患者5年生存率仅为24.8%[2]。近年来，随着检测手段的提高，MM的诊断病例数逐渐增长，MM中位生存期已从3年提至8~10年[3]。规范化治疗是延长患者生存、改善不良预后的基石[4]。为推进中国MM规范化诊治工作，2008年我国制定首部中国MM诊治指南，于2011、2013、2015、2017年先后4次修订，2022年进行了再次更新！李昕教授指出，规范化治疗是延长生存期十分重要的途径，MM规划化诊疗的实践需长期持续、贯穿全病程。持续推进MM规范化诊疗工作，有望把MM变成为可控制的慢性疾病。
把脉“不足”，MM规范化诊疗需以指南为导向
李昕教授团队自2019年下半年开始在湖南省积极推进MM的规范化诊疗工作。在推行标准化诊疗工作前，各中心临床资料中显示湖南省多家中心在MM诊疗方面存在以下不足，包括在疾病诊断与评估方面存在疾病分期等数据缺失、疗效评估不准确、危险分层评估不到位等情况；在疾病治疗方面未形成规范化的流程；此外，随访与患者教育工作亦需要加强。因此，为促使MM诊疗趋于标准化、规范化，以指南为导向的MM规范化诊疗路径指导临床实践逐步在湖南省多家医学中心开展。经过多家中心的不懈努力，遵循指南为导向的标准化诊疗流程，与2019年资料相比，2019年至今的随诊数据显示，疾病诊断与疗效评估准确；数据缺失少；疾病诊治形成规范化流程；随访与患者教育工作规范化。
回归实践，真实世界数据助力方案甄选
李昕教授分享了一项中南大学湘雅三医院单中心真实世界数据回顾性分析。该研究纳入自2019年1月至2022年7月接受基于伊沙佐米方案持续治疗的MM患者（数据截至2022年7月18日），分析了伊沙佐米方案治疗MM患者的有效性和安全性。
总计104例MM患者进入维持阶段后使用含伊沙佐米方案进行持续治疗（至少接受2个疗程I-Based方案），根据是否适合移植，分为移植后治疗组（46例），不适合移植治疗组（58例）。
截至2022年7月18日，移植组和不适合移植组仍在维持治疗的患者分别为31例（67%）、30例（51%）。不良反应方面，3~4级不良反应发生率为13.4%。非血液学不良反应时间（AEs）中，腹泻稍常见。总体上，以伊沙佐米为基础的持续治疗方案安全性良好且可控，无严重不良反应。该研究结果与US MM-6研究结果一致。US MM-6纳入美国社区真实世界数据，研究显示，经同类药物转换后，治疗疗效进一步提高，患者依从性好[5]。
李昕教授表示，以伊沙佐米为基础的口服用药方案对中国MM患者具有良好疗效和安全性，特别是对于患者的持续治疗，口服十分方便，定期门诊随访，且生活质量高。
规律随访，是保证MM规范治疗的重要环节
谈及规范化诊疗的实践中面临的挑战，李昕教授表示，目前各中心疗效评估手段与技术需要不断更新，以紧跟指南和循证数据更新。我国患者年龄偏大，治疗后容易出现许多并发症，患者依从性有待改善。通过不断完善实验室平台、加强临床实践中患者合并症的管理、进一步加强随诊和教育工作。通过线上即时、便捷、高效的随访工作及时对患者重要检查结果进行反馈。线下定期开展患者及家属教育工作，医护人员、患者、家属共同参与，帮助患者进行疾病自身管理及家庭管理，提高患者治疗积极性与依从性，另外，设置专人对患者档案及资料进行管理与定期规律随访，力求随访工作规范化。总的来说，规律随访与定期医患沟通是保证MM规范化治疗的重要环节。
总结
MM目前仍是不可治愈的恶性疾病，MM患者具有高度异质性，个性化及精准化治疗是MM治疗的方向与趋势，规范化的诊断以及治疗是个性化治疗的基石[4]。随着我国MM指南不断更新，以指南为导向的MM患者规范化诊疗之路进程不断推进，以伊沙佐米为基础的真实世界数据为经治MM患者持续治疗、延长患者生存提供了支持。MM规范诊疗的实践目前面临多重挑战，对患者全病程的规范化管理仍需长期持续努力。
参考文献：
[1]Borrello，Ivan.“Can we change the disease biology of multiple myeloma?.”Leukemia research vol.36 Suppl 1，0 1(2012):S3-12.doi:10.1016/S0145-2126(12)70003-6
[2]《中国多发性骨髓瘤创新药物可及性研究》编写委员会，中国多发性骨髓瘤创新药物可及性研究，药品评价.2020年1月第17卷第1期
[3]Kenneth C，et al.Clin Cancer Res.2016;22:5419-5427.
[4]黄晓军等.中国肿瘤临床.2014;41(13):815-818
[5]Manda S，Yimer HA，Noga SJ，et al.Feasibility of Long-term Proteasome Inhibition in Multiple Myeloma by in-class Transition From Bortezomib to Ixazomib[J].Clin Lymphoma Myeloma Leuk.2020 Nov;20(11):e910-e925.
李昕
湘雅三医院血液内科主任，主任医师
教授，博士生导师
中国医师协会血液学分会委员
中华医学会造血干细胞应用学组委员
中华医学会血液学分会青年委员
中国医师协会湖南血液分会副会长
中国研究性医院学会细胞研究与治疗专业委员会委员
中国抗癌协会第一届肿瘤血液病学专业委员会委员
湖南省健康服务业协会淋巴浆细胞疾病全病程管理专业委员会主任委员
国家肿瘤质控中心淋巴瘤质控专家委员会委员
美国耶鲁大学和康奈尔大学访问学者
能处理血液科各种复杂疑难病症和独立完成各类造血干细胞移植，在湖南省首次成功开展CART细胞治疗。
主持国自然面上项目（在研）2项、省厅级课题6项及多项横向课题，以第一作者或通讯作者身份发表国内外论文30余篇，其中SCI论文20余篇，主编参考书2部，参编医学高等院校各系列教材及参考书7部。
主攻方向：淋巴浆细胞肿瘤精准诊疗、血液病相关感染临床研究、移植与细胞免疫治疗。
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审批编号：C-APROM/CN/NINL/2115
获批日期：2023/03
有效期至：2025/02
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