Dr.Mesa教授：在今年的ASH会议上讨论了许多骨髓增生性肿瘤（MPN）的重要进展。在今年的大会上，我们报告了多种药物可以改善骨髓纤维化的生存。我们从MD Anderson小组的Verstovsek博士研究中看到，骨髓纤维化患者过去十年的存活率可能会受到JAK抑制作用的有利影响而得到改善。今年的研究数据表明，一种新的端粒酶抑制剂imetelstat可能以有利的方式影响骨髓纤维化患者的生存。而且，我们从III其临床研究的长期数据中看到Momelotinib可能有益于生存。这些确实是第一个明确的迹象，表明不仅单一药物疗法，而且多种药物疗法都可能对骨髓纤维化患者的长期生存产生有利影响。
摘要号：54对来自550名接受JAKi初治和先前接受JAKi治疗的MF患者在RT和/或ET中接受Momelotinib的数据进行的进一步分析表明，该药物具有稳定的长期生存，持续的疗效和给药的持久性，与MMB的差异药理学特征相符。 这些数据表明MMB可以持久地解决中/高风险MF患者未满足的需求，延长生存。
接下来，我们看到正在开发中的用于骨髓纤维化的新疗法的强大产品线。BET抑制剂CPI-0610， LSD1抑制剂IMG-7289， BCL2抑制剂，navitoclax、 Imetelstat和许多其他公司也在开发中。
摘要 53 数据显示，在接受JAKi治疗的患者中，使用imetelstat治疗，OS获得了剂量相关的改善。 本研究与其他临床获益相关的研究支持了imetelstat观察到的潜在生存获益，并值得进一步进行临床研究。
最后今年会议上有许多关于真性红细胞增多症患者的临床研究，首先是低危疾病使用ropeginterferon，对于低危患者可能优于放血，而铁调素类似物PTG-300可以模拟铁缺乏症帮助患者摆脱输血。最后，我们看到了多个摘要，这些临床研究显示患者使用了干扰素的——特别是长效干扰素（例如ropeginterferon和聚乙二醇化干扰素α-2a）获得完全病理缓解，减少血栓形成或降低出血的风险方面有疗效，并且具有长期控制疾病的潜力。